A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou o registro de um novo medicamento voltado ao tratamento da hemofilia no Brasil nesta quinta-feira (5). O produto, denominado Qfitlia (fitusirana sódica), foi autorizado para uso na prevenção e na redução de episódios hemorrágicos em pessoas diagnosticadas com hemofilia dos tipos A ou B, independentemente da presença de inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
O tratamento poderá ser utilizado por adultos e adolescentes com idade a partir de 12 anos. A análise do registro teve tramitação prioritária, conforme previsto na Resolução da Diretoria Colegiada nº 205/2017, que estabelece procedimentos acelerados para medicamentos destinados a doenças raras.
A autorização foi concedida à farmacêutica Sanofi, por meio da divisão Sanofi Medley, e publicada no Diário Oficial da União.
De acordo com a Anvisa, o medicamento representa mais uma alternativa terapêutica para pacientes com hemofilia, condição que frequentemente provoca sangramentos recorrentes e pode comprometer a qualidade de vida dos afetados.
O que é a hemofilia?
A Hemofilia é uma doença genética rara que interfere na capacidade de coagulação do sangue. Pessoas com a condição apresentam deficiência ou ausência de proteínas conhecidas como fatores de coagulação, fundamentais para interromper sangramentos após lesões.
Quando ocorre um ferimento, o organismo inicia um processo natural para estancar o sangue. Inicialmente, as plaquetas formam um tampão no local da lesão. Em seguida, entram em ação os fatores de coagulação, responsáveis por reforçar esse bloqueio até que a cicatrização seja concluída.
A doença possui dois tipos principais:
- Hemofilia A: ocorre quando há deficiência do fator VIII, proteína essencial para a formação do coágulo. É a forma mais comum da doença e corresponde a cerca de 80% dos casos.
- Hemofilia B: está relacionada à falta do fator IX, que também participa do processo de coagulação.
Embora os sintomas das duas formas sejam semelhantes — como sangramentos prolongados ou hemorragias internas —, a distinção entre elas é importante porque o tratamento depende da reposição específica do fator de coagulação ausente.
Origem genética da doença
A hemofilia é causada por uma alteração genética localizada no cromossomo X. Como os homens possuem apenas um cromossomo desse tipo, a presença da mutação costuma levar à manifestação da doença. Já as mulheres, que têm dois cromossomos X, geralmente atuam como portadoras do gene alterado, podendo transmiti-lo aos filhos sem necessariamente apresentar sintomas.
Sangramentos podem ocorrer espontaneamente
A intensidade da hemofilia varia de acordo com a quantidade de fator de coagulação presente no organismo. Em quadros mais graves, os sangramentos podem ocorrer de forma espontânea, sem qualquer trauma aparente.
Em situações mais leves, as hemorragias costumam surgir após quedas, cortes ou procedimentos cirúrgicos. Além de lesões externas, o problema também pode se manifestar dentro das articulações, o que pode causar dor, inchaço e dificuldade de movimentação.
O diagnóstico frequentemente acontece ainda na infância, quando hematomas extensos ou inchaços incomuns aparecem após pequenos acidentes. A confirmação é realizada por meio de exames laboratoriais que identificam a deficiência nos fatores de coagulação do sangue.
