A agência reguladora dos Estados Unidos, a FDA, aprovou um medicamento considerado inovador por atuar diretamente contra a perda de massa muscular em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME). O Isembyld (apitegromabe-mstn) foi autorizado para adultos e crianças a partir de 2 anos que já estejam recebendo tratamentos direcionados ao gene SMN2.
A aprovação ocorreu em 11 de setembro de 2026 e representa uma nova estratégia para o tratamento da doença, já que as terapias existentes atuam principalmente na preservação dos neurônios motores. O novo medicamento mira diretamente o músculo e busca reduzir sua perda.
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Entenda o que aconteceu
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara e progressiva que provoca fraqueza muscular e perda de movimentos. Segundo a FDA, a condição afeta aproximadamente 1 em cada 10 mil nascidos vivos e está entre as principais causas genéticas de mortalidade infantil.
A doença está relacionada a alterações no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem quantidade suficiente dessa proteína, essas células nervosas deixam de funcionar adequadamente, levando à perda progressiva da força muscular.
Os tratamentos já disponíveis procuram aumentar a produção da proteína necessária por meio do SMN2, um gene que funciona como uma espécie de cópia de reserva. O Isembyld acrescenta uma abordagem diferente: atua diretamente sobre o músculo.
Como o novo medicamento funciona
O apitegromabe é um anticorpo monoclonal que bloqueia a ativação da miostatina, uma proteína que funciona como um regulador negativo do crescimento muscular.
Ao inibir a ação da miostatina, o medicamento busca preservar a massa muscular e melhorar a capacidade de movimento dos pacientes. Por isso, a terapia foi desenvolvida para ser utilizada junto aos tratamentos direcionados ao SMN2, e não como substituta deles.
O que mostrou o estudo clínico
A aprovação da FDA foi baseada principalmente em um estudo de 52 semanas com 188 participantes, entre 2 e 21 anos, que tinham AME e não conseguiam se movimentar ou caminhar de forma independente. Todos já recebiam algum tratamento direcionado ao SMN2.
Os participantes receberam apitegromabe em diferentes doses ou placebo por meio de infusão intravenosa a cada quatro semanas. Na análise principal, que envolveu 156 pacientes de 2 a 12 anos, o grupo que recebeu a dose de 10 mg/kg apresentou melhora da função motora, enquanto o grupo placebo apresentou declínio.
A FDA informou que 34,2% dos pacientes tratados apresentaram uma melhora clinicamente significativa na função motora, contra 13,5% no grupo placebo.
Remédio também é estudado para preservar músculos durante o emagrecimento
Além da indicação para AME, o apitegromabe chama atenção por outro motivo: a possibilidade de ser utilizado no futuro para ajudar a preservar massa muscular durante tratamentos contra a obesidade.
Um estudo de fase 2 avaliou a combinação do medicamento com tirzepatida, princípio ativo do Mounjaro. Os resultados indicaram que os participantes que receberam a combinação perderam uma proporção menor de massa magra durante o emagrecimento em comparação com aqueles que receberam apenas tirzepatida.
Nesse estudo, a massa magra representou 14,6% da perda total de peso no grupo que recebeu apitegromabe, contra 30,2% entre os participantes do grupo placebo. A diferença correspondeu a cerca de 1,9 kg a mais de massa magra preservada no grupo que recebeu o medicamento.
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Uso contra obesidade ainda não foi aprovado
Apesar dos resultados relacionados à preservação muscular, o medicamento ainda não tem aprovação para tratar obesidade.
A autorização concedida pela FDA é específica para a atrofia muscular espinhal em pacientes adultos e pediátricos a partir de 2 anos que estejam recebendo uma terapia direcionada ao SMN2. Qualquer utilização para preservar músculos durante o emagrecimento depende de novos estudos e de uma eventual aprovação regulatória para essa finalidade.
Portanto, os resultados iniciais não significam que o apitegromabe possa ser usado atualmente como medicamento para emagrecimento ou como forma aprovada de evitar a perda muscular provocada pela redução de peso.
Quais são os efeitos adversos
Entre as reações adversas mais comuns identificadas pela FDA estão infecções das vias respiratórias superiores, vômitos, tosse, outras infecções virais, dor de cabeça, gastroenterite e faringite.
A agência também identificou um risco aumentado de fraturas, incluindo casos graves, entre pacientes tratados com Isembyld. O medicamento ainda pode causar danos ao feto e afetar a função reprodutiva.
Entenda o contexto
A aprovação do Isembyld amplia as possibilidades de tratamento da atrofia muscular espinhal ao acrescentar uma terapia que atua diretamente sobre a perda muscular. A estratégia é diferente da dos medicamentos que trabalham principalmente para manter os neurônios motores vivos e funcionais.
O interesse pelo mecanismo também está relacionado ao avanço dos tratamentos contra a obesidade. Medicamentos como tirzepatida e semaglutida promovem perda significativa de peso, mas parte dessa redução pode incluir massa magra. Por isso, pesquisadores estudam maneiras de preservar músculos durante o processo de emagrecimento.
No caso do apitegromabe, porém, essa possibilidade ainda está em investigação. A aprovação atual nos Estados Unidos é exclusivamente para atrofia muscular espinhal, e não para obesidade.
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